中药新药研发全过程贯穿以患者为中心！国家药监局发布指导原则

日前，国家药品监督管理局药审中心发布《以患者为中心的中药新药临床研发技术指导原则》，旨在加快建立和完善符合中药特点的技术评价体系，进一步建立与中药临床实际相适应，能够充分体现中医药作用特点和优势的以临床价值为导向的多元化中药疗效评价方法和技术标准。

该技术指导原则适用于在当前诊疗实践中具有中医药治疗特点，存在广泛的、尚未满足的患者临床需求且具有行业共识的中药新药研发。适用于在药物研发过程中关注患者声音，融入患者体验数据，使用、改良或研发符合中医药疗效特点的临床结局评估（COA） 作为研究终点评价工具的决策过程。

指导原则提出，以患者为中心的理念可贯穿于中药新药研发全过程。在中药新药研发立项阶段，通过调查倾听患者的声音，了解患者的实际临床需求和最关心的健康问题；通过人用经验信息等方式获取可靠的患者体验数据，确定获益最大化的目标人群， 根据临床定位选择或开发符合中医药疗效特点的 COA 为研究终点的评价工具，定义具有临床意义的阈值，并对患者和研究者进行 COA 工具的使用培训。在人用经验研究、临床试验实施阶段，重视改善患者体验，减轻患者负担，包括精准的患者招募、充分的知情同意、方便患者的访视和药物送达、及时的安全性监测和告知等；在获益-风险评估方面，纳入患者对获益-风险评估的数据。 在药物上市后阶段，不断积累患者治疗体验数据，包括真实世界诊疗环境下的患者体验数据、患者的经济负担与精神负担数据等。

指导原则提出，中药处方的中医药理论初步提示了中药组方的功能主治，包括预期的目标人群及治疗作用。在中药新药研发立项阶段或人用经验研究过程中，通过系统性收集可靠的患者体验数据，重点从患者角度了解其在中医药治疗过程中的核心需求，包括但不限于患者对疾病的感知、症状、机体功能与生存质量等方面的影响以及对中医药疗法的期望。明确患者在诊疗过程中最关心的问题，有助于判断拟定的临床定位是否与患者的治疗需求和目标相一致，是否符合临床诊疗实际，以及是否能够为患者带来获益。

指导原则提出，以患者为中心的中药新药获益-风险评估，应基于系统的药物临床研究的有效性和安全性证据，关注能够体现中医药临床治疗特点和优势的有临床意义/上市价值的治疗获益，同时融入患者体验数据，特别是 COA 数据，进行综合的获益-风险评估。